Científicos internacionales lograron devolver el oído a ratones sordos a través de una terapia génica

Un estudio publicado en Science Translational Medicine, revela que grupo de científicos de Hospital Infantil de Boston, la Escuela de Medicina de Harvard de Estados Unidos y la Escuela Politécnica Federal de Lausana de Suiza, han logrado devolverle la audición a ratones que sufrían sordera por genética, y ahora esperan poder comenzar ensayos clínicos en humanos dentro de poco tiempo.

“Nuestro protocolo de terapia génica aún no está preparado para realizar pruebas clínicas -aún tenemos que ajustarlo un poco- pero en un futuro no lejano creemos que se podría desarrollar para su uso terapéutico en humanos”, explicó Jeffrey Holt, uno de los autores del estudio.

Los investigadores centraron su trabajo en el TCM1, uno de los genes más comunes en la sordera genética que además codifica una proteína clave en la audición ya que ayuda a convertir los sonidos en señales eléctricas que van al cerebro. Para experimentar probaron su terapia en dos tipos de ratones, uno de los cuales tenía el gen TCM1 eliminado y que representa un buen modelo para las mutaciones recesivas de ese gen en humanos y es que los niños con dos copias mutadas del TCM1 sufren una pérdida auditiva profunda normalmente desde los dos años.

Mientras que el otro tipo de ratón tenía una mutación específica del gen estudiado y representan un buen modelo para la forma dominante de sordera relacionada con el TMC1, que provoca que los niños pierdan progresivamente el oído a los 10 o 15 años.

Los científicos diseñaron un virus especial, el AAV1 para administrar e insertar el gen sano junto a un promotor, una secuencia genética que activa el gen solo en algunas células sensoriales ubicadas en la parte interna del oído.

En el caso de la sordera recesiva la terapia genética logró restaurar la capacidad de las células de responder a los sonidos, la actividad auditiva en el tronco encefálico y lo principal fue que el ratón sordo recuperó la capacidad de oír. Mientras que en el caso de la sordera dominante al experimentación se hizo con un gen relacionado, el TMC2 que funcionó a nivel celular y cerebral y tuvo un «éxito parcial» en recuperar la audición del ratón.

Ahora los investigadores trabajan con varios tipos de AAV1 y promotores para seleccionar y encontrar la mejor combinación para que funcione. Además planean optimizar su protocolo y hacer un seguimiento del ratón para comprobar que mantenga la audición.