GENÉTICA

Nueva terapia genética podría curar la ceguera

La FDA permitió que se proceda con el desarrollo de una terapia genética que podría curar parcial o totalmente la ceguera causada por una mutación congénita.

Foto: Pixabay
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La Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) dio su visto bueno para que científicos procedan con el desarrollo de una terapia genética cuyo cometido es curar la pérdida parcial o total de la visión por razones congénitas.

Así lo confirmó la FDA, el fármaco Luxturna modificará el gen activo de la enzima RPE65, que “incluye” células del ojo sensibles a la luz.

Es la tercera vez en 2017 que la FDA aprueba este tipo de terapias génicas: en agosto, la entidad permitió el uso de linfocitos genéticamente modificados (denominados CAR-T) para el tratamiento de leucemia, y en octubre permitió otro procedimiento para tratar varios linfomas. En los linfocitos extraídos de los pacientes se realizaron modificaciones genéticas y posteriormente estos se devolvieron al cuerpo. Sin embargo, Luxturna fue el primer fármaco aprobado que contenía ADN con el gen “correcto”, que se inyecta directamente en el cuerpo del paciente y reemplaza la variante mutante.

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La enzima RPE65 se produce en las células de la retina y participan en la formación de sustancias (vitamina A1), que empiezan la fototransducción visual, la luz del proceso de conversión en señales eléctricas en las células sensibles a la luz.

Cuando suceden mutaciones en ambas copias del gen RPE65 (que una persona heredó de alguno de sus progenitores) su actividad disminuye o está completamente atrofiada, la enzima no se produce y la persona pierde parcial o completamente la vista. Según la FDA, en los Estados Unidos entre 1.000 y 2.000 personas sufren de distrofia retiniana causada por mutaciones en el gen RPE65.

En los ensayos clínicos realizados en 41 pacientes con edades entre 4 y 44 años, la efectividad el tratamiento se comprobó al notar que varios pacientes a los que se les había aplicado Luxturna lograron superar una carrera de obstáculos gracias a que empezaron a distinguir luces y sombras después de un año de tratamiento.

El comunicado de prensa de la FDA puede leerse en este enlace.

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